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Aissam Dam, un niño de 11 años nacido en Marruecos y residente en España, experimenta un emocionante hito en su vida al escuchar por primera vez, gracias a un pionero tratamiento de terapia génica llevado a cabo en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP) en Estados Unidos.
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El CHOP anunció el martes en un comunicado que este tratamiento, el primero de su tipo en Estados Unidos, representa una luz de esperanza para pacientes en todo el mundo que sufren pérdida de audición debido a mutaciones genéticas.
Aissam Dam nació "profundamente sordo" a causa de una rara anomalía en un solo gen, específicamente el gen de la otoferlina, necesario para la producción de una proteína esencial en el proceso auditivo.
El cirujano John Germiller, director de investigación clínica de la división de otorrinolaringología del CHOP, comentó: "La terapia génica para la pérdida de audición es algo por lo que los médicos y científicos del mundo de la pérdida de audición llevamos trabajando más de 20 años, y por fin está aquí".
La intervención quirúrgica, realizada el 4 de octubre de 2023, consistió en levantar parcialmente el tímpano de Aissam e inyectar en el líquido interno de la cóclea un virus inofensivo modificado para transportar copias funcionales del gen de la otoferlina. Este proceso permitió a las células ciliadas del oído interno producir la proteína faltante y recuperar su función normal.
Casi cuatro meses después del tratamiento en un oído, Aissam experimenta una mejora significativa en su audición, pasando de una pérdida de audición severa a moderada. Según el comunicado del CHOP, Aissam está "literalmente oyendo sonidos por primera vez en su vida".
El diario The New York Times señala que, aunque Aissam ahora puede oír, puede que nunca aprenda a hablar, ya que la ventana del cerebro para adquirir el habla se cierra en torno a los cinco años. La Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) autorizó el estudio, que inicialmente se centró en niños mayores por motivos de seguridad.
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El ensayo, respaldado por Akouos, Inc., una filial de Eli Lilly and Company, es parte de una serie de investigaciones que se llevan a cabo en Estados Unidos, Europa y China, donde ya se ha logrado curar a varios niños con pérdida de audición mediante esta innovadora terapia génica.
